Elodie Robert

Les enjeux de la recherche en mucoviscidose aujourd'hui

Deux millions de Français sont, sans le savoir, porteurs sains du gène de la mucoviscidose et peuvent le transmettre à leurs enfants. Si les deux parents sont porteurs du gène, le risque de donner naissance à un enfant atteint est de un sur quatre. On compte environ 6 000 patients en France aujourd’hui. Créée en 1965 à l’initiative de parents et de patients, l’association Vaincre la Mucoviscidose soutient la recherche médicale et aide  les familles à mieux vivre avec la maladie. Un point avec Franck Dufour, directeur scientifique de Vaincre la Mucoviscidose.
Les enjeux de la recherche en mucoviscidose aujourd'hui
Comment se passe la prise en charge pour les patients ?

La mucoviscidose est une maladie complexe qui nécessite une prise en charge globale, avec une équipe pluridisciplinaire et une coordination des soins à l'hôpital comme à domicile. Cette prise en charge globale, pour espérer être efficace, implique l'existence d'un véritable réseau de soins. C'est pour faire face à cette exigence que Vaincre la Mucoviscidose a été pionnière dans ce domaine en initiant et en favorisant le développement de pôles d'expertise adaptés à la complexité de la mucoviscidose : les Centres de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM).

Où en sont les recherches aujourd'hui ?

La recherche concernant le traitement des symptômes de la maladie a beaucoup progressé au cours de ces dernières années. En effet, la grande majorité des essais cliniques en cours ou qui ont eu lieu concerne le traitement des symptômes. Ils visent à améliorer progressivement les thérapies actuelles qui, bien qu’ayant amélioré significativement la qualité de vie des patients, sont encore loin d’être optimales. De nouvelles stratégies plus performantes de traitement des symptômes sont aussi à l’étude.

Peut-on espérer trouver prochainement une thérapie curative ?

Nous abordons une période charnière pleine d’espoirs puisque plusieurs essais cliniques s’attaquant à l’origine de la maladie débutent ou sont en préparation. Il est difficile de prévoir le délai qui nous sépare de la mise au point d’une thérapie curative car un essai clinique reste une étape expérimentale qui peut être concluante ou infructueuse. Il est donc primordial de favoriser l’organisation de ces essais cliniques tout en intensifiant les efforts de recherche fondamentale. En cela, les dons collectés au cours des Virades de l’Espoir représentent un moteur considérable pour accélérer les découvertes scientifiques et la mise au point des traitements.

Crédits photos: Vaincre la Mucoviscidose

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